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小児の進行性難病をめぐり、公的医療保険の適用範囲がまた一つ広がる。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の遺伝子治療薬「エレビジス」が、2月20日から保険診療で使える見通しとなった。1回投与の薬剤だが価格は極めて高く、医療現場の体制整備と制度面の持続性が同時に問われる。
保険適用 薬価3億497万円
中央社会保険医療協議会は13日、DMDを対象とするエレビジスを20日付で公的医療保険の対象にすることを認め、薬価は3億497万円とした。nippon.comが配信した時事通信の記事によると、国内の公定価格として最高額となる。
DMDはジストロフィンというたんぱく質が作れない遺伝性疾患で、幼少期から筋力低下が進む。エレビジスは遺伝子を体内に運ぶウイルスベクターを用い、筋肉でジストロフィンの代替となるたんぱく質の発現を促す狙いがある。日本小児神経学会によると、本剤は昨年5月に条件・期限付き承認の枠組みで製造販売承認を得ており、効果と安全性の確認を続けながら使う薬として位置づけられている。
投与体制と安全対策 年齢制限の壁
対象は3歳以上8歳未満で歩行可能な患者に限られる。共同通信によると、年齢や病状の条件で投与機会が限られるため、患者団体からは「一刻も早く使えるように」との声が出ている。日本小児神経学会は、施設側に適正使用指針の確認を求め、投与に必要な施設認定の申請開始も案内している。
負担面では、保険適用後も窓口負担は原則として一定割合が残る一方、高額療養費制度や自治体の子ども医療費助成などで実際の自己負担は抑えられやすい。日本筋ジストロフィー協会は、海外で重い事例が報告されたことを踏まえて国内でも安全対策の徹底が求められ、保険上の扱いの議論が一時止まった経緯を説明しており、普及と安全の両立が課題となる。
超高額薬の保険収載は、患者にとっては治療選択肢を開く一方、医療保険が「どの段階の根拠で、どこまで負担するか」という線引きを常に迫る。投与できる施設を広げ、地域差を小さくしつつ、実臨床データを積み上げて価値を検証する取り組みが欠かせない。制度の信頼は、アクセスと検証の両輪で保たれる。
