第2相臨床試験

世界初のミトコンドリア病治療薬候補「MA-5」第2相へ　長年の研究が前進

研究者の会見で発表された治療薬候補「MA-5」が、希少難病ミトコンドリア病の患者を対象とする第2相臨床試験に進行。エネルギー産生異常による多臓器障害への有効性検証が始まり、治療法開発や患者支援への影響が注目される。臨床データと安全性評価が注視され、承認や治療普及への道程が焦点となる。