世界初のミトコンドリア病治療薬候補「MA-5」第2相へ 長年の研究が前進
研究者の会見で発表された治療薬候補「MA-5」が、希少難病ミトコンドリア病の患者を対象とする第2相臨床試験に進行。エネルギー産生異常による多臓器障害への有効性検証が始まり、治療法開発や患者支援への影響が注目される。臨床データと安全性評価が注視され、承認や治療普及への道程が焦点となる。
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研究者の会見で発表された治療薬候補「MA-5」が、希少難病ミトコンドリア病の患者を対象とする第2相臨床試験に進行。エネルギー産生異常による多臓器障害への有効性検証が始まり、治療法開発や患者支援への影響が注目される。臨床データと安全性評価が注視され、承認や治療普及への道程が焦点となる。
肺機能低下患者向けの新たな酸素供給法「腸換気法」について、東京科学大学らの研究チームがヒト初の臨床試験でパーフルオロデカリン経肛門投与の安全性と忍容性を確認、重篤な副作用なく高用量で酸素飽和度がわずかに上昇する傾向を示した。成果は国際誌Medに掲載され、大学が発表した。
奈良県立医科大学は人工赤血球製剤NMU‑HbVの第Ib相試験で初回コホートの一度きりの輸注を完了、重篤な副作用は認められず、安全性確認を踏まえ輸血代替や血液不足対策として臨床応用へ次段階に進む判断を示した。今後は多施設試験や実用化に向けた評価が焦点となる。