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再生医療の「実用化」を左右する判断が、2月19日に厚生労働省で下された。人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使った再生医療等製品2品目について、専門部会が条件や期限を付けた早期の製造販売承認を認める方向で了承した。近く厚労相が承認し、実現すれば世界初のiPS細胞製品となる見通しだ。
iPS細胞製品 条件付き期限付き承認
対象となるのは、重症心不全向けの「リハート」と、パーキンソン病向けの「アムシェプリ」である。テレビ朝日系の報道では、前者は細胞をシート状に加工して心臓に貼り付ける治療、後者はiPS細胞から作った細胞を脳内に移植する治療とされる。
条件・期限付き承認は、再生医療等製品の特性を踏まえ、限られた臨床データでも一定の有効性と安全性が見込める場合に、販売後のデータ収集などを義務づけたうえで先に市場投入を認める枠組みだ。患者側にとっては治療選択肢が増える一方、企業と医療現場には、長期の安全性確認と有効性の検証をやり切る体制が問われる。
また、iPS細胞は研究段階から医療へ橋渡しするまでに時間と費用がかかりやすい。世界初の「製品」が現実になれば、大学発技術の事業化や、細胞の製造・品質管理の標準化に弾みがつく可能性がある。
リハートとアムシェプリ 開発経緯
リハートは、大阪大学発ベンチャーのクオリプスが開発を進めてきた。クオリプスの適時開示によると、虚血性心筋症による重症心不全を適応とする「ヒト（同種）iPS細胞由来心筋細胞シート」について、昨年4月に厚労省へ製造販売承認申請を行った。医師主導治験は2020年から2023年にかけて大阪大学医学部附属病院を中心に実施され、8例が対象になったとしている。
アムシェプリは住友ファーマとRACTHERAが開発する。住友ファーマの発表では、同種iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞で、進行期パーキンソン病患者のオフ時の運動機能の改善を効能・効果として、昨年8月に製造販売承認を申請した。販売後にどれだけ症状改善が持続するか、移植細胞の長期的な挙動をどう追跡するかが焦点になる。
条件・期限付き承認で重要なのは、承認の瞬間ではなく、その後に集まる実臨床データである。製造のばらつきを抑えた供給、移植後の免疫管理、長期フォローの仕組みがそろわなければ、治療は広がらない。制度が求める検証を確実に積み上げられるかが、iPS細胞医療の次の普及速度を決める。
