本サイトの記事や画像は、AIが公的資料や複数の報道を基に事実関係を整理・再構成し制作したものです。[続きを表示]特定の報道内容や表現を再利用・要約することを目的としたものではありません。ただし、誤りや不確定な情報が含まれる可能性がありますので、参考の一助としてご覧いただき、実際の判断は公的資料や各出典元の原文をご確認ください。[私たちの取り組み]
上海交通大学医学院は2026年7月26日（現地時間）、附属新華医院で実験的な遺伝子編集治療を受けた6歳の女児が死亡したとの報道を受け、特別作業チームを設置して包括的な調査を始めた。
脳への送達に数兆個のAAVベクター粒子を投与
Scienceとリトラクション・ウォッチによると、「メイ」と仮名で呼ばれる女児は、CHD3遺伝子の変異によるスナイデルス・ブロック・カンポー症候群を患っていた。2025年3月下旬（現地時間）、変異したDNA塩基を神経細胞内で修復するため、塩基編集技術を運ぶ数兆個のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター粒子が髄腔内に投与された。
試験は女児1人のみを登録する初期第1相として実施された。同調査によると、女児は投与3日後に発熱し、7日後に死亡した。病院の内部評価では、治療に関連する血栓性微小血管症が死因とされたという。両親は治療開発費の一部として86万ドルを負担した。
前臨床データとリスク説明の妥当性を調査
塩基編集はCRISPR関連技術の一種で、今回は2種類のAAVベクターを使って編集技術を脳へ届ける手法が採られた。女児の疾患は通常、生命を直ちに脅かすものではないとされる。
共同調査に協力した専門家らは、動物を使った前臨床研究で確認された安全性上の兆候や、保護者へのリスク説明が十分だったかを問題視した。死亡原因や説明の妥当性について、大学や規制当局の最終判断は出ていない。
Nature論文と試験登録に死亡情報なし
関連する動物実験の論文は2026年2月にNatureに掲載されたが、女児への治療、死亡、家族による資金負担には触れていなかった。ClinicalTrials.govの試験記録も2025年3月6日の公開後に更新されず、2026年7月27日時点で「募集中」と表示されている。
上海交通大学医学院は、調査結果に基づいて厳正に対応すると表明した。
