京都大など、他人由来iPS血小板の医師主導治験を2028年1月開始計画　3施設で安全性を検証

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2026.05.18

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京都大iPS細胞研究所（CiRA）の江藤浩之所長らのチームは15日、他人由来のiPS細胞で作る血小板製剤について、患者に投与して安全性と有効性を調べる医師主導治験を2028年1月に始める計画を示した。京都大、千葉大、山梨大の3施設で実施し、血液疾患や大量出血の患者を対象に想定している。

血液疾患・大量出血を想定した安全性検証

計画は、横浜市で開催中の第74回日本輸血・細胞治療学会学術総会で説明された。医師主導治験は、製薬企業ではなく医師側が主体となって設計・実施する臨床試験で、今回の治験ではiPS細胞由来血小板を実際の患者に使った際の安全性と止血効果を検証する。

血小板は出血を止めるために不可欠な血液成分だ。チームはiPS細胞から血小板のもとになる巨核球を作り、凍結保存することで、必要な時に血小板を生産できる仕組みを目指す。献血由来の血小板製剤は保存期間が限られており、国内では細菌スクリーニング導入に伴って濃厚血小板製剤の有効期間が採血後6日間に延長された一方、洗浄血小板製剤は採血後4日間にとどまる。iPS細胞を使った製造技術には、平時の安定供給に加え、災害や事故などで需要が急増する場面への備えという意味がある。

この開発は、2024年9月に新エネルギー・産業技術総合開発機構（NEDO）の「有事に備えた止血製剤製造技術の開発・実証」に採択された「汎用性の高い人工血小板の開発」ともつながる。研究期間は2024年度から2028年度までの予定で、千葉大、山梨大、京都大が治験デザインの策定と実施を担う体制が示されている。

自家輸血から同種・汎用化への展開

京都大グループは、患者本人のiPS細胞から作った血小板を本人に戻す自家輸血の臨床研究で、予定していた投与を終了している。さらに2022年には、健康なボランティア由来のHLAホモ型iPS細胞ストックから作った血小板製剤「MEG-002」について、京都大学医学部附属病院で企業主導治験の第1例目の投与が実施された。

今回の計画は、本人由来から他人由来へ、さらに幅広い患者に使える製剤へと進める流れの中にある。iPS血小板の基盤技術では、巨核球を大量に増やして輸血に必要な数の血小板を作る効率化研究や、免疫拒絶に関わるHLAクラスIを欠失させた「ユニバーサル」血小板の研究が積み上がってきた。ユニバーサル化とは、患者ごとの型の違いによる拒絶反応を抑え、より多くの人に使いやすくする発想だ。

対象疾患の最終選定は続いている。血液疾患で慢性的に血小板を必要とする患者に加え、大量出血への対応も視野に入るため、今後の治験設計では、どの患者群を対象にし、止血効果や安全性をどの指標で評価するかが重要な焦点となる。